Суть експерименту полягала в тому, що генетики провели заміну пошкодженого гена в генетичному матеріалі хворих на здоровий. Щоб досягти своєї мети, ученим довелося створити спеціальний ретровірус, який здатний вставляти в стовбурові клітини кісткового мозку здоровий ген FVIII. Саме цей ген несе відповідальність за синтез білка фактора VIII, що сприяє згортанню крові.
Після тривалих експериментів, вчені сподіватися, що їх результати допоможуть у процесі лікування цього генетичного захворювання. Варто відзначити, що саме дослідження тривало більше двох років. І тільки тепер, у авторів експерименту з’явилися підстави говорити про успіх їхньої справи.
До слова, позитивні результати були отримані ще кілька місяців тому. Але до теперішнього моменту, генетики робили все можливе, щоб отримати об’єктивні результати.
Гемофілія – це одна з патологій кровоносної системи, яка має генетичне походження. При цьому захворюванні, кров втрачає свою здатність до згортання і в результаті, просто неможливо зупинити навіть найменше капілярна кровотеча.
Вперше захворювання було виявлено у представників королівської династії Романових. Враховуючи цей факт, патологію назвали «хворобою королів». Крім того, також відомо, що вилікувати цю патологію теж неможливо. Ось вже багато років генетики зі світовими іменами трудяться над вирішенням даної проблеми.
Але судячи з заяви американських дослідників, їм вдалося знайти вирішення цього складного питання. Фахівці з Америки опублікували результати своїх експериментів, завдяки яким вони змогли добитися позитивного ефекту в процесі лікування гемофілії. У вищезгаданому звіті йшлося про гемофілії типу «А». У якості «пацієнтів» вчені вибрали собак.
